Perinnöllisen verenvuototaudin, hemofilian, hoitotulokset ovat lapsilla erinomaiset, kun verenvuotoja ehkäisevä hyytymistekijäkorvaushoito aloitetaan jo varhaislapsuudessa, osoitti hiljattain julkaistu tutkimus. Joka viidennelle kehittyi hoidon tehoa heikentäviä vasta-aineita. Myös niihin annettu siedätyshoito oli tehokasta, kun se aloitettiin nopeasti.
Vaikeaa hemofiliaa sairastavilla on merkittävästi kohonnut riski saada jopa henkeä uhkaavia verenvuotoja. Yleisimmin verenvuotoja tulee niveliin. Toistuvat nivelvuodot altistavat kroonisille nivelvaurioille ja lisäävät pysyvän invaliditeetin riskiä.
Hemofiliahoidon kulmakivi on kallis mutta tehokas hyytymistekijäkorvaushoito. Tällä elinikäisellä ennaltaehkäisevällä hoidolla pystytään ehkäisemään aivoverenvuotoja, nivelvaurioita ja ennenaikaisia kuolemia. Hoidon vakavin ja kallein komplikaatio on vasta-aineiden kehittyminen, joka saa aikaan korvaushoidon tehon menettämisen. Vasta-ainemuodostusta pyritään vähentämään siedätyshoidolla.
Itä-Suomen yliopiston ja yliopistollisten sairaaloiden lastenhematologian yksiköiden toteuttamassa valtakunnallisessa monikeskustutkimuksessa tutkittiin vaikeaa hemofiliaa sairastavien lasten varhaisen hyytymistekijäkorvaushoidon pitkäaikaisvaikutuksia ja turvallisuutta sekä sen yhteiskunnalle aiheuttamia kokonaiskustannuksia.
Tutkimus pohjautui vaikeaa A-hemofiliaa sairastavien lasten ja nuoren potilas-, sairaalahoito- ja lääkekorvausseurantatietoihin 19 vuoden ajalta vuosilta 1994–2013. Vaikean hemofilian hoidosta johtuvat kokonaiskustannukset olivat keskimäärin noin 3100 euroa lapsen painokiloa kohden vuodessa. Suurin osa, yli 94 prosenttia kokonaiskustannuksista aiheutui ennaltaehkäisevästä korvaushoidosta. Vasta-aineiden kehittyminen lähes kolminkertaisti vuosittaiset hoitokustannukset. Tutkimus kuitenkin osoitti, että ennen yhden vuoden ikää ja ensimmäisen nivelvuodon ilmaantumista aloitettu hyytymistekijäkorvaushoito johtaa erinomaiseen hoidon vaikuttavuuteen: vuosittaisten verenvuotojen määrä jäi lähelle nollaa. Pitkällä seurantavälillä lähes puolella lapsista ja nuorista ei ollut yhtään nivelvuotoa.
Vasta-aineita hyytymistekijähoidolle suomalaisilla lapsilla kehittyi harvemmin kuin aiemmin on raportoitu. Vasta-aineita todettiin vain 21 prosentilla lapsista, vaikka suurella osalla heistä oli geneettisesti kohonnut riski niiden kehittymiselle. Varhaislapsuudessa toteutetun siedätyshoidon keskimääräinen kokonaiskustannus oli 383 000 euroa, kun taas murrosiässä tai aikuisiällä toteutettuna hoidon hinta on jopa kymmenkertainen. Vasta-aineiden siedätyshoito oli lapsuusiällä vaikuttavaa: tutkimuksen seuranta-aikana kaikki siedätyshoidetut lapset saivat hyvän vasteen, nivelvaurioiden riski oli samalla tasolla kuin vasta-ainenegatiivisilla lapsilla ja hoidossa pystyttiin palaamaan tavalliseen korvaushoitoon. Tutkijoiden mukaan siedätyshoito maksaakin kalleudestaan huolimatta itsensä takaisin jo verraten lyhyessä ajassa, laskennallisesti jo muutaman vuoden kuluessa.
- Tulokset osoittavat, että nykyisellä suomalaisella hoitokäytännöllä ja varhaislapsuudessa aloitettavalla hyytymistekijäkorvaushoidolla estetään tehokkaasti verenvuotoja ja saavutetaan erittäin hyvät pitkäaikaishoitotulokset kustannusvaikuttavasti, kertoo päätutkijana toiminut erikoislääkäri Kaisa Vepsäläinen Kuopion yliopistollisesta sairaalasta.
Lisätietoja:
Erikoislääkäri Kaisa Vepsäläinen, Kuopion yliopistollinen sairaala, fastenhematologian yksikkö, kaisa.vepsalainen(at)kuh.fi
Professori Janne Martikainen, Itä-Suomen yliopisto, farmasian laitos, janne.martikainen(at)uef.fi
Alkuperäisjulkaisu: DOI: 10.1111/hae.13447