– Harvat potilaat ja terveydenhuollon ammattilaiset tietävät, kuinka paljon uusia reseptilääkkeitä tulee markkinoille jo ennen kuin niiden hyödyistä ja turvallisuudesta on kattavaa näyttöä. Tästä tarvitaan enemmän ja parempaa tietoa myös päättäjille ja lääkekustannusten maksajille, sanoo väestölääketieteen apulaisprofessori Anita Wagner Harvardin yliopiston lääketieteellisestä tiedekunnasta.
Wagnerin mukaan viime vuosikymmeninä lääkkeiden myyntilupamenettelyssä on tapahtunut merkittäviä muutoksia Yhdysvalloissa ja viime aikoina myös Euroopassa. – Lääkkeiden sääntelystä vastaavat virastot, Yhdysvaltojen FDA ja Euroopan EMA, käyttävät yhä enemmän nopeutettuja menettelyjä uusien lääkkeiden hyväksymisessä, ja myyntiluvan edellytyksiä on muutenkin lievennetty. Yhdysvalloissa on viime vuosikymmeninä hyväksytty nopeutetusti 75 prosenttia uusista lääkkeistä ja syöpälääkkeistä peräti 85 prosenttia.
– Näin lääkkeet tulevat aikaisemmin potilaiden saataville ja valmistajat saavat investoinneilleen nopeampaa tuottoa. Nopeampi markkinoille tulo merkitsee kuitenkin yleensä vähemmän näyttöä lääkkeen hyödyistä ja turvallisuudesta. Valmistajien odotetaan tuottavan näyttöä markkinoille saattamisen jälkeen, kun lääkettä jo määrätään ja käytetään.
– Lisäksi markkinoille tulee yhä kalliimpia uusia lääkkeitä, joten olemme tilanteessa, jossa käytämme yhä enemmän rahaa lääkkeisiin, joiden hyöty potilaille on epävarma.
Wagnerin mielestä on huolestuttavaa, että vaikka lääkkeiden myyntilupien hyväksymistä koskevat säännökset ovat muuttuneet, niiden viestintää koskevia vaatimuksia ei ole päivitetty. – Moni luulee, että jokaisen FDA:n hyväksymän lääkkeen taustalla on vahva näyttö lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta. Myös lääkäreillä ja vakuutusyhtiöillä on puutteellista tietoa ja rajoitetut mahdollisuudet tarkastella markkinoille tulevien lääkkeiden taustalla olevaa näyttöä.
Käytämme yhä enemmän rahaa lääkkeisiin, joiden hyöty potilaille on epävarma.
Anita Wagner
Apulaisprofessori
Vuoropuhelua viranomaisten kanssa
Wagner työskentelee tällä hetkellä Itä-Suomen yliopistossa Fulbright Finland -säätiön ja Saastamoisen säätiön myöntämän terveys- ja ympäristötieteiden apurahan turvin. – Meillä on kollegoideni kanssa yhteisenä tavoitteena löytää keinoja viestiä tehokkaammin uusiin lääkkeisiin liittyvästä näytöstä, jotta kaikki osapuolet voivat tehdä tietoon perustuvia päätöksiä, ovatpa he sitten lääkkeiden määrääjiä, käyttäjiä tai maksajia.
Yhdessä Itä-Suomen yliopiston farmasian laitoksen professorien Katri Hämeen-Anttilan ja Anna-Maija Tolppasen kanssa Wagner aikoo kehittää ja käynnistää uudenlaisen lääkepolitiikan kurssin eri alojen väitöskirjatutkijoille erityisesti terveystieteiden tiedekunnassa. Myöhemmin tarkoituksena on tuoda kurssimoduuleja laajemmin myös muiden yliopistojen ja tieteenalojen väitöskirjatutkijoiden ulottuville.
– Haluamme tarjota tuleville asiantuntijoille ja päätöksentekijöille syvällisen ymmärryksen monimutkaisista, toisiinsa kytkeytyneistä kansallisista ja kansainvälisistä lääkealan järjestelmistä, mukaan lukien politiikan, talouden, tutkimuksen ja terveydenhuollon erilaiset näkökulmat, Wagner sanoo.
Hämeen-Anttila lisää, että globaali näkökulma on kurssilla keskeinen. – Tarkastelemme järjestelmien yhtäläisyyksiä ja eroja Yhdysvalloissa, Euroopassa sekä matalan ja keskitulotason maissa, niiden keskinäisiä vuorovaikutussuhteita sekä Yhdysvaltojen järjestelmän vaikutuksia muuhun maailmaan. Tästä tulee molemminpuolinen oppimisprosessi, ja itse odotan innolla, että pääsen oppimaan Anitan laajasta kansainvälisestä asiantuntemuksesta ja luomaan verkostoja.
– Meillä on ajatuksena kehittää kurssia vuoropuhelussa suomalaisten lääkepolitiikan viranomaisten, kuten Fimean, Kelan ja Lääkkeiden hintalautakunta Hilan, sekä yliopistosairaaloiden kanssa. Olisi tärkeää tarjota väitöskirjatutkijoille teoreettisen taustan lisäksi mahdollisuuksia vuorovaikutukseen eri sidosryhmien kanssa ja keskusteluun ajankohtaisista lääkepolitiikan kysymyksistä, Hämeen-Anttila toteaa.
Tutkimusyhteistyötä ja korkeatasoista mentorointia
Aiemmalla Fulbright Finland -apurahakaudellaan vuonna 2022 Wagner oli mukana kehittämässä lääkealan sääntelyä ja lääkepolitiikkaa käsittelevää maisteritason kurssia Tampereen yliopistoon.
– Tuo aiemmin tehty työ tarjoaa pohjaa uudelle tohtoritason kurssille, vaikka neljässä vuodessa paljon on muuttunut. Itä-Suomen yliopisto tuntui täydelliseltä paikalta tämän seuraavan askeleen ottamiseen, sillä Anna-Maijalla ja Katrilla tiimeineen on asiantuntemusta yhdistää kaikki tarvittavat osa-alueet lääke-epidemiologiasta lääkepolitiikkaan, viestintään ja etiikkaan.
Tavoitteena on myös edistää kansainvälistä tutkimusyhteistyötä ja mentorointia. – Anita on jo järjestänyt meille arvokkaita yhteyksiä esimerkiksi Sentinel-aloitteen parissa työskenteleviin asiantuntijoihin, Tolppanen sanoo.
Sentinel on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA:n ja Harvardin yliopiston lääketieteellisen tiedekunnan tutkijoiden käynnistämä aloite, jonka tavoitteena on kehittää myyntiin hyväksyttyjen lääkkeiden turvallisuuden arviointia. – Euroopassakin käynnistettiin vuonna 2022 DARWIN EU -aloite, jonka tarkoituksena on tuottaa eurooppalaiselle lääkevalvontaverkostolle tietoa lääkkeiden käytöstä ja vaikuttavuudesta. Oma tutkimusryhmäni on myös ollut mukana Euroopan lääkeviraston EMA:n puitesopimusyhteistyössä arvioimassa erilaisten ei-interventionaalisten tutkimusasetelmien käyttökelpoisuutta näytön tuottamiseen, joten odotan innolla tutustumista tähän aihepiiriin Yhdysvaltojen näkökulmasta, Tolppanen sanoo.
– Lääketietoon ja -viestintään liittyvä tutkimus on varmasti yksi yhteistyön osa-alue. Euroopassa on meneillään suurin lääkelainsäädännön uudistus 20 vuoteen, joten sitäkin todennäköisesti tarkastelemme yhdessä, Hämeen-Anttila lisää.
Harvardin yliopiston lääketieteellisen tiedekunnan väestölääketieteen laitos on saanut tunnustusta korkeatasoisesta akateemisesta mentoroinnista. Kuopiossa Wagner aikoo tutustua farmasian laitoksen mentorointikulttuuriin ja tarkastella, miten voisi täydentää sitä omalla kokemuksellaan. Hänen on tarkoitus tarjota sekä yksilöllistä että ryhmämuotoista mentorointia uransa alkuvaiheessa oleville tutkijoille. – Minulla on ollut onni saada vuosien varrella loistavia mentoreita, ja paras tapa osoittaa kiitollisuuttani on laittaa hyvä kiertämään.
– Tutkijamme alasta riippumatta tulevat varmasti oppimaan Anitalta paljon. Tutkijoilla on samoja haasteita kaikkialla, kuten lisääntyneet tuottavuusvaatimukset rajallisilla resursseilla ja korkeat hylkäysprosentit. Siksi akateeminen maailma voi näyttäytyä erityisesti nuoremmille tutkijoille pelottavalta ja on hyödyllistä pohtia näitä asioita vertaisen tai kokeneemman kollegan kanssa, Tolppanen toteaa.
– Rakastan olla Suomessa, ja täällä oloni on monien ihmisten ansiota, Wagner sanoo. Hän haluaa kiittää sekä Hämeen-Anttilaa että Tolppasta, Saastamoisen säätiötä ja Fulbright Finland -säätiötä, Itä-Suomen yliopistoa ja farmasian laitosta, Tampereen yliopistoa aiemmasta yhteistyöstä sekä laitostaan Harvardin yliopiston lääketieteellisessä tiedekunnassa joustosta, joka mahdollistaa hänelle työskentelyn Kuopiossa.
