– Biologiset lääkkeet ovat aivan uusi lääkekehityksen alue, jota eivät ylikansalliset yritykset vielä dominoi. Suomella on mahdollisuus nousta globaalisti alan eturintamaan huippututkimuksen, biotekniikkayritysten ja kliinisten toimijoiden yhteistyöllä, sanoo akatemiaprofessori Seppo Ylä-Herttuala.
Tähän tähtää Ylä-Herttualan johtama GeneCellNano-osaamiskeskittymä, joka on yksi Suomen Akatemian lippulaivaohjelmaan vuosille 2020–2024 valituista uusista lippulaivoista. Siinä keskitytään niin sanottuihin ATMP-valmisteisiin eli biologisiin pitkälle kehitetyn terapian lääkkeisiin, tarkemmin ottaen geeni- ja soluterapian sovelluksiin sekä nanokokoisiin lääkekuljettimiin. Lippulaivan lähtökohtia ja tavoitteita esiteltiin Suomen Akatemian järjestämässä tilaisuudessa 10. helmikuuta.
– Maailmalla jo kaksi kolmesta kehitteillä olevasta lääkkeestä on ATMP-valmisteita ja huippututkimus on tässä avainasemassa. Lähes kaikki kliiniseen käyttöön päätyneet ATMP-valmisteet on kehitetty yhteistyössä akateemisten tutkimusryhmien ja pienten yritysten kanssa, Ylä-Herttuala kertoi.
Geeni-, solu- ja nanoterapia kroonisten sairauksien hoidossa (GeneCellNano) -osaamiskeskittymässä ovat mukana Itä-Suomen, Oulun ja Helsingin yliopistot, Aalto-yliopisto sekä SPR:n Veripalvelu. Kymmenistä huippututkijoista koostuvan poikkitieteellisen verkoston yhteistyökumppaneina on jo ennestään myös kliinisiä toimijoita ja johtavia biotekniikkayrityksiä. – Vahvistamalla edelleen tätä kokonaisuutta luodaan toimintaympäristö, joka on maailman huippua ja mahdollistaa innovaatioiden kaupallisen hyödyntämisen Suomessa. Tärkeänä tavoitteena on myös kouluttaa seuraavan sukupolven moniosaajia, joista on alalla huutava pula.
Ylä-Herttualan mukaan lippulaivaohjelman aikana pyritään tuomaan 2–3 uutta hoitomuotoa tai diagnostista innovaatiota teollisuusyhteistyössä potilastestauksiin. – Maailmalla on tällä hetkellä kahdeksan kliiniseen käyttöön hyväksyttyä geeni- tai soluterapiavalmistetta ja ne on suunnattu lähinnä vaikeisiin perinnöllisiin tauteihin ja pitkälle edenneen melanoomaan. Meillä on eri lähestymistapa, sillä olemme valinneet rohkeasti kohteiksi yleisiä kroonisia sairauksia.
GeneCellNano-osaamiskeskittymä kehittää uusia biologisia lääkkeitä muun muassa vaikeaan sepelvaltimotautiin, silmänpohjan ikärappeumaan sekä kolmeen usein huonoennusteiseen syöpään: aivo-, munasarja- ja virtsarakon syöpään. Lippulaivan puitteissa jatkuu myös Ylä-Herttualan tutkimusryhmän kehittämään geeninsiirtoteknologiaan perustuva koronarokotetutkimus.
Tutkimusyhteistyöstä syntyvät innovaatiot voivat olla paitsi lääkkeitä, myös entistä tarkempaa diagnostiikkaa tai merkkiaineita, jotka voivat täsmentää sairauden ennustetta tai hoidon valintaa. – Tässä lähestytään myös yksilöllistetyn lääketieteen näkökulmaa.
Erilaisten viruskuljetinten käyttöön perustuvan geeniterapian kehitys on Ylä-Herttualan ryhmässä pitkällä. – Munasarjan ja virtsarakon syövän geeniterapiassa ovat parhaillaan potilaskokeet menossa. Rokote näyttää eläinkokeiden perusteella erittäin lupaavalta ja myös silmänpohjan hoitoja testaamme nyt hiirillä professori Arto Urtin ryhmän kanssa.
Urtin mukaan geeni- ja nanotekniikoilla on hyvät mahdollisuudet saada toimivia hoitoja moniin silmän verkkokalvon sairauksiin, joihin ei tällä hetkellä ole lainkaan hoitoa. – Tarve on suuri, sillä pelkästään silmänpohjan ikärappeumaa sairastaa 300 miljoonaa ihmistä.
Lippulaivan soluterapiakokonaisuudessa kehitetään immuunijärjestelmän yhteen valkosolutyyppiin, luonnollisiin tappajasoluihin perustuvaa syövän täsmähoitoa. – Soluterapiaa tehostetaan viemällä näihin soluihin geeninsiirtotekniikalla kimeerinen antigeenireseptori, jonka on tarkoitus tunnistaa syöpäkasvain ja vahvistaa siihen kohdistuvaa immuunihyökkäystä, Ylä-Herttuala kertoi.
Nanokuljetinten avulla pyritään puolestaan kohdentamaan lääkkeet tarkasti juuri tiettyyn solu- tai kudostyyppiin, kuten silmänpohjaan tai syöpäsoluihin. Lippulaivassa tutkitaan sekä synteettisiä että biologisia nanokuljettimia, kuten solunulkoisia vesikkeleitä, jotka ovat viime vuosina osoittautuneet tehokkaiksi viestinviejiksi elimistössä. – Nanokuljettimet voidaan saada myös vapauttamaan lääke kohteessaan hallitusti esimerkiksi valon avulla.
Professori Seppo Vainion mukaan nanokuljetinten tutkimus voi avata uusia mahdollisuuksia paitsi biologisten lääkkeiden, myös perinteisten pienimolekyylisten lääkkeiden kohdentamiseen ja bioeletroniikan sovelluksiin.
Tutkijat tähdensivät, että lippulaivaan verkottuu monia muita terveysalan hankkeita ja satsauksia, kuten vesikkelitutkimuksen EVE-konsortio, biopankit ja FinnGen-hanke sekä terveysdatan tutkimuskäyttöä tehostavat lakiuudistukset. – Lippulaiva nojaa vahvasti myös Biokeskus Suomen toimintaan ja tutkimusinfrastruktuurien FIRI-rahoitukseen. Siitä on hyötynyt vahvasti esimerkiksi Kuopion kampuksen puhdastila, jossa pystymme tuottamaan ATMP-valmisteita ja jossa on pilotoitu myös yrityspuolelle siirtyneitä menetelmiä, Ylä-Herttuala kertoi.
